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吉祥体育官网 俄勒冈州立大学和俄勒冈健康科学大学的研究人员正在研究一种治疗方法,该方法对改善囊性纤维化患者的生活具有很大的希望。

囊性纤维化是一种进行性遗传疾病,导致持续的肺部感染,并在美国折磨30,000人,每年诊断出约1,000例新病例。

超过四分之三的患者在2岁时被诊断出患病,尽管在缓解并发症方面取得了稳步进展,吉祥体育 但CF患者的平均预期寿命仍然只有40岁。

一个有缺陷的基因 – 囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)导致这种疾病,其特征是肺部脱水和粘液积聚阻塞气道。

迄今为止,已经发现了300多种不同的赋予疾病的突变,这意味着疾病如何发展,吉祥体育app患者与患者之间存在很多差异。

一些患者可以使用治疗来“拯救”由不良基因产生的突变蛋白,但是由于成本高和副作用,五位患者中的几乎一名患者停止治疗。

此外,约30%的患者具有基因突变而没有蛋白质拯救治疗选择,并且毒性问题限制了对6岁以上患者的蛋白质挽救治疗。

俄勒冈州立大学和OHSU的科学家和临床医生已经证明了更好的治疗方法的概念验证:将化学修饰的CFTR信使RNA加载到脂质纳米粒子中,创造出可以在家中简单吸入的分子医学。

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